Potrivit unui anunț lansat prin intermediul contului oficial WeChat al Cloud-native Healthcare, partenerul său Calliditas Therapeutics AB a anunțat rezultate pozitive ale studiului global Open-Label Extension (OLE) al studiului NefIgArd de fază III pentru Tarpeyo® (capsule cu eliberare-fecon® cu budesonide întârziate, NefIgArd).
The OLE study was designed to provide an additional 9 months of Tarpeyo® treatment to all patients who completed the NefIgArd Phase III trial with 24‑hour urinary protein >1 g/g and eGFR >30 ml/min în acel moment.
Un total de 119 pacienți au fost înrolați în studiu, inclusiv 45 de pacienți care au primit Tarpeyo® în studiul de fază III NefIgArd. Datele au arătat că la toți pacienții cu nefropatie IgA (IgAN), inclusiv cei tratați anterior cu Tarpeyo® în studiul NefIgArd de fază III, efectele tratamentului asupra obiectivelor cheie, inclusiv raportul proteine-la-creatinină din urină (UPCR) și rata estimată de filtrare glomerulară (eGFR) au fost în concordanță cu NefIgArd III observate în studiul Phad III la 9 luni. În ceea ce privește siguranța, profilul de siguranță după 9 luni de tratament cu Tarpeyo® sau reexpunere după finalizarea studiului de fază III NefIgArd a fost în concordanță cu datele raportate anterior.
Studiul clinic global NefIgArd de fază III a fost un studiu randomizat, dublu-orb, multicentric, care a evaluat eficacitatea și siguranța Tarpeyo® (16 mg o dată pe zi) față de placebo la pacienții adulți cu nefropatie IgA primară care au primit terapie optimizată cu inhibitori RAS. Pacienții au fost randomizați 1:1 pentru a primi Tarpeyo® sau placebo potrivit timp de 9 luni, urmat de o perioadă de urmărire de 15 luni fără tratament. Studiul de fază III NefIgArd și-a îndeplinit obiectivele primare și secundare cheie, cu date complete publicate înThe Lancet. Pe baza acestor rezultate, Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente (FDA) a acordat aprobarea deplină a Tarpeyo® în decembrie 2023 pentru tratamentul pacienților adulți cu nefropatie IgA cu risc de progresie a bolii, indiferent de proteinuria inițială.
The OLE study aimed to provide 9 months of Tarpeyo® treatment to patients who completed the NefIgArd Phase III trial with 24‑hour urinary protein >1 g/g and eGFR >30 ml/min. Au fost înrolați un total de 119 pacienți, inclusiv 45 care au primit tratament activ. Toți pacienții cu OLE înrolați au continuat terapia optimizată cu inhibitori ai RAS (IECA și/sau ARA) și au primit Tarpeyo® 16 mg o dată pe zi timp de 9 luni, urmată de o urmărire de 3 luni. Analiza primară s-a bazat pe UPCR și eGFR la 9 luni. Datele detaliate vor fi prezentate la viitoarea reuniune anuală a Asociației Europene a Renalei – Asociația Europeană de Dializă și Transplant (ERA-EDTA).
Tarpeyo® (Nefecon®) este o capsulă de budesonid cu eliberare întârziată. Canumai terapie de modificare a bolii pentru nefropatia IgA la nivel global, este un modulator imunitar care vizează celulele B ale mucoasei intestinale. Poate reduce scăderea funcției renale cu 50%, întârzie deteriorarea funcției renale cu 66% la populația chineză și se estimează că prelungește timpul până la trecerea la dializă sau la transplantul de rinichi cu 12,8 ani.
Între timp, budesonida prezintă a90% rata de metabolism de primă trecere, contribuind la un profil de siguranță favorabil. Tarpeyo® este dezvoltat special pentru pacienții cu nefropatie IgA. Fiecare capsulă conține budesonid 4 mg, formulat pentrueliberarea țintă la nivelul celulelor B mucoase din ileonul terminal(inclusiv plasturii lui Peyer). La dizolvarea capsulei, microsferele cu triplu acoperire asigură o eliberare susținută și stabilă de budesonidă, realizând o acoperire cu concentrație ridicată a întregii zone țintă. Acest lucru reduce producția de anticorpi IgA1 cu deficit de galactoză (Gd-IgA1), care conduc nefropatia IgA, intervenind astfel într-o etapă amonte a mecanismului patogen pentru a obține efecte terapeutice în nefropatia IgA.
